镰状细胞病基因疗法的成本效益可能低于200万美元

根据《内科医学年鉴》1 月 23 日在线发表的一项研究，镰状细胞病 (SCD) 的基因治疗费用低于 200 万美元可能具有成本效益。

西雅图华盛顿大学政策与经济研究所比较健康结果的 Anirban Basu 博士及其同事在比较模型分析中研究了 SCD 基因治疗的成本效益及其基于价值的价格两个独立开发的模拟模型(华盛顿大学镰状细胞治疗经济分析模型 [UW-MEASURE] 和 Fred Hutchinson 研究所镰状细胞疾病结果研究和经济学模型 [FH-HISCORE])适用于有资格接受基因治疗的人群。

研究人员估计，从医疗保健部门的角度来看，基因治疗的假设价格为 200 万美元，UW-MEASURE 和 FH-HISCORE 的每个质量调整生命年 (QALY) 的增量成本效益比分别为 193,000 美元和 427,000 美元。从社会角度来看，相应的估计为每 QALY 126,000 美元和 281,000 美元。从社会角度来看，可接受的基于价值的价格范围为 100 万美元到 250 万美元，具体取决于替代有效指标或股权信息阈值的使用。结果对基因治疗前清髓调理的成本、对护理人员生活质量的影响以及基因治疗对长期生存的影响敏感。

作者写道：“我们的研究结果表明，SCD 的基因治疗可以给这一人群带来实质性的好处，并为医疗保险和医疗补助服务中心对这些疗法的适当报销水平提供证据。”