Rusfertide治疗对真性红细胞增多症患者有益

根据 2 月 22 日《新英格兰》杂志发表的一项研究，对于真性红细胞增多症患者，rusfertide 治疗可减少放血术的使用并将血细胞比容维持在 45% 以下医学杂志。

纽约市西奈山伊坎医学院的 Marina Kremyanskaya 博士及其同事检查了 rusfertide 对静脉切开术依赖性真性红细胞增多症患者的安全性和有效性。70 名患者参加了为期 28 周的剂量探索评估(第 1 部分)，第 2 部分中，59 名患者被随机分配接受 rusfertide 或安慰剂治疗 12 周(分别为 30 名和 29 名患者)。

研究人员发现，在第一次服用 rusfertide 之前的 28 周和第 1 部分期间，估计每年平均静脉切开术次数分别为 8.7 ± 2.9 次和 0.6 ± 1.0 次。相应的平均最大血细胞比容为 50.0 ± 5.8% 和 44.5 ± 2.2%。在第 2 部分中，接受 rusfertide 和安慰剂的患者分别有 60% 和 17% 出现了反应。对于基线时有中度或重度症状的患者，rusfertide 治疗与基线和第 1 部分结束期间骨髓增生性肿瘤症状评估表上的个体症状评分降低相关。第 1 部分期间，13% 的患者发生了 3 级不良事件1和2;没有人参加过 4 级或 5 级的活动。

作者写道：“Rusfertide 是一种潜在有效的治疗选择，可实现和维持真性红细胞增多症患者的血细胞比容控制，减少静脉切开术的使用以及使人衰弱的疾病相关症状的发生。”

该研究由开发 rusfertide 的 Protagonist Therapeutics 资助。