关于变革性基因编辑工具的了解

专家表示，在过去的10年里，CRISPR一直在为研究带来变革，使基因编辑变得快速、简单和精确。

第一篇表明CRISPR可用于编辑哺乳动物基因的论文发表于10年前的这个月。从那时起，它就被用于世界各地的研究实验室，并正在测试癌症和罕见疾病的治疗方法，以及用于培育更健康、更能抵抗疾病和气候变化的作物。

研究人员表示，CRISPR基因编辑快速、简单且精确。

“在很多情况下，如果没有CRISPR，我们作为科学家的生活就会困难得多，”费城儿童医院的神经科学家贝弗利戴维森说。

基因编辑FyodorUrnov将DNA测序(详细读取基因组)比作强大的望远镜。与此同时，CRISPR“让我们能够飞向这些新发现的星系，并在我们到达那里后做一些有用的事情，”他说。“它让我们对从微小酵母到人类的每一个生物系统的功能有了绝对前所未有的洞察力。”

他说，CRISPR已经被用于发现随后导致治疗的疾病的生物学基础。“而且是在10年内。”

这是要知道的。

CRISPR有什么用?

在自然界中，CRISPR是“成簇规律间隔的短回文重复序列”的首字母缩写词，用作细菌的免疫系统。科学家们重新调整了它的用途，使基因编辑更精确、更易于使用。

CRISPR有能力在一条DNA链中找到一个特定的点，并进行切割、添加或交换一个遗传“字母”甚至一个词。

高级形式的CRISPR使研究人员能够快速筛选患病细胞和正常细胞，找到基因编辑的目标。

加州大学旧金山分校的儿科和胎儿外科医生蒂皮·麦肯齐(TippiMacKenzie)博士说，过去，科学家们花费数年时间和“大量资金”培育出与患有罕见遗传病的人具有相同基因变化的小鼠。“现在你可以在几周内完成。”

CRISPR是否已用于人类?

2018年11月，中国科学家贺建奎承认他使用基因编辑工具编辑胚胎并创造了“CRISPR婴儿”，引发了全球丑闻。

大多数科学家和医学伦理学家都支持使用基因编辑来改善患有可怕疾病的人的生活的想法。这些变化有助于在人活着的时候解决疾病。

但主流科学家和公司并没有致力于所谓的种系编辑，尽管可能有一些流氓演员仍在考虑它。

IntelliaTherapeutics总裁兼首席执行官JohnLeonard博士说，这样做“甚至没有意义”，该公司正在开发基于CRISPR的罕见疾病和癌症疗法。他说，几乎所有可以从种系编辑中获益的疾病都可以通过其他方式治疗或预防。

自2016年以来，CRISPR已用于治疗血癌患者的临床试验。最近的研究在患有由单基因突变引起的罕见疾病的人身上测试了CRISPR基因编辑。

“我们正在努力为真正患有疾病的人创造答案，”伦纳德说。

什么是CRISPR-Cas9?

2012年6月，生物化学家JenniferDoudna和EmmanuelleCharpentier发表了一篇论文，描述了CRISPR如何作为细菌免疫系统发挥作用。他们透露，Cas9是CRISPR相关核酸内切酶9的缩写，其作用就像一把剪刀，剪断DNA。这两位女性因其发现而获得了2020年的诺贝尔化学奖。

加州大学伯克利分校的Urnov说：“蛋白质Cas9到DNA就像你的鼠标光标，你可以用它来‘点击’你想要更改的一段文本。”

将RNA传送到正确的位置，Cas9会切割一段DNA的两条链。当这些股线再次组合在一起时，遗传文本中的几个字母就丢失了。研究人员利用这种能力摆脱了有毒基因。

例如，在患有镰状细胞病的人身上，研究人员正在使用Cas9制作基因片段，使患者的身体能够再次制造一种叫做胎儿血红蛋白的物质。胎儿血红蛋白通常在生命的第一年关闭，它减少了导致患者剧烈疼痛和器官损伤的红细胞镰状化。

Urnov说，使用CRISPR治疗镰状细胞本质上就像从后备箱中拉出备用轮胎来更换轮胎。