以疾病为中心的神经科学四分之一世纪

四分之一世纪前的1998 年 9 月，格拉德斯通研究所成立了格拉德斯通神经疾病研究所。2023 年，研究人员和校友齐聚一堂，庆祝研究所成立 25周年，反思具有里程碑意义的科学成就，并展望以疾病为中心的神经科学的未来。

该研究所自成立以来就由医学博士伦纳特·穆克 ( Lennart Mucke)领导，一开始就重点关注阿尔茨海默病。在坚定地保持这一重点的同时，该研究所还扩大了其研究项目，包括亨廷顿舞蹈症、帕金森病、多发性硬化症、癫痫、自闭症和其他脑部疾病。

如今，影响大脑或中枢神经系统其他部分的疾病是困扰人类的最致残和最复杂的疾病之一。随着世界各地人口寿命的延长，与衰老相关的神经退行性疾病的患病率以前所未有的速度上升。

“我们的科学家已经解开了从遗传风险因素到神经功能衰退的关键机制，并确定了阻止它们的治疗策略，”穆克说。“我很高兴这些突破性的发现最终导致了新疗法的开发及其临床试验的评估。”

格莱斯顿研究所所长、医学博士迪帕克·斯里瓦斯塔瓦 (Deepak Srivastava)表示：“过去几十年来，许多治疗脑部疾病的药物都失败了，部分原因是我们对疾病过程没有足够的了解。” “我很自豪我们采取了严格的机械方法来深入了解这些过程，因为这就是设计更成功的疗法所需要的，这些疗法实际上可以帮助患者及其家人。”

从发现到翻译

自 1998 年以来，格拉德斯通神经疾病研究所的研究人员进行的开创性研究揭示了淀粉样蛋白和 tau 蛋白以及载脂蛋白 E4(阿尔茨海默病最重要的遗传风险因素)如何共同侵蚀宝贵的大脑功能。研究人员还发现了特定的血液蛋白和炎症过程如何促进神经退行性变，以及如何阻止神经网络和免疫功能障碍之间的恶性循环，从而促进阿尔茨海默病、癫痫和相关疾病的进展。

这些具有里程碑意义的发现以及许多其他发现于2023 年 9 月 15 日作为“以疾病为中心的神经科学：从发现到翻译”研讨会的一部分进行了展示。该活动还包括现任斯坦福大学和威尔康奈尔医学院主要研究中心负责人的前格拉德斯通研究人员的演讲，以及关于生物医学和转化神经生物学的未来的小组讨论。

“GIND 在过去 25 年里一直考虑将患者放在所有发现的首位，”加州大学旧金山分校神经病学系主任S. Andrew Josephson 医学博士在研讨会的闭幕词中说道。“这里所做的工作不仅是为了了解基础神经科学，而且是为了治愈这些可怕的疾病，在许多情况下，我们仍然没有有效的治疗方法。这就是今天如此鼓舞人心的原因。”

研讨会强调了将格拉德斯通的基础研究发现推向临床的许多转化努力，包括目前正在进行临床试验并由格拉德斯通神经疾病研究所的研究人员鉴定的两种治疗阿尔茨海默病和相关疾病的药物。

仅在过去 15 年里，就有八家利用 Gladstone 技术的衍生公司成立，科学家们与大型生物技术和制药公司建立了合作伙伴关系，包括阿斯利康、百健、百时美施贵宝、礼来、基因泰克、吉利德、谷歌、灵北、默克、赛诺菲和武田制药。

支持科学家及其热情

庆祝活动以在旧金山费尔蒙酒店招待科学家和亲密合作伙伴而结束。当晚，Dagmar 和 David Dolby荣获了今年的 Gladstone 受托人奖，以表彰他们对 Gladstone 神经疾病研究的长期支持。

自 2016 年以来，杜比家族为支持格拉德斯通阿尔茨海默病研究提供了大量捐款，并帮助创建了 Cure Network 杜比加速合作伙伴，以开发针对该疾病的新型疗法。

大卫·杜比 (David Dolby)表示：“我感到非常荣幸有机会支持格莱斯顿科学家及其热情，我很自豪能够成为他们在过去十年中取得的进步的一部分。” “知道这是一个复杂的话题，他们对神经退行性疾病采取了多管齐下的方法，同时也探索了该领域的独特前沿。”

“我和我的家人对格莱斯顿充满信心，我们很高兴看到他们专注于翻译，以帮助开发最终可以进入临床的实际疗法，”他补充道。